Спінраза – це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з "резервного" гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень йдуть величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.
Спінраза вводиться інтратекально (болюсна ін'єкція протягом від 1 до 3 хвилин з використанням голки для спинальної анестезії). При необхідності використовується наркоз, а також ультразвук контролю введення.
Механізм дії Онасемноген абепарвовек є генно-терапевтичним лікуванням, що забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1 на його функціональну копію, що призводить до нормалізації вироблення білка виживання мотонейронів (SMN).